The post Παναγιώτης Ραφαήλ: Στέκεται όρθιος στα πόδια του-«Είμαστε κάτι παραπάνω από ενθουσιασμένοι» λένε οι γονείς appeared first on Thessalikipress.gr | Η εβδομαδιαία εφημερίδα της Θεσσαλίας τώρα ONLINE.

To μικρό αγόρι που πάσχει από νωτιαία μυική ατροφία θα εξεταστεί από ομάδα του Boston Children’s Hospital με επικεφαλής τον Έλληνα γιατρό Βασίλη Δάρα, προκειμένοιυ να διαπιστωθεί η καταλληλότητά του προκειμένου να υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία για την πάθησή του.

«Η μεγάλη μέρα έφτασε!!! Χάρη στην αστείρευτη αγάπη σας κάνουμε το όνειρο μας πραγματικότητα!!! Δεν ξέρουμε πως να σας ευχαριστήσουμε! Παίρνουμε μαζί μας τις ευχές σας και με αισιοδοξία κοιτάμε μπροστά!! Ευχαριστούμε πολύ!!!! Όλοι μαζί μπορούμε να καταφέρουμε τα πάντα» γράφουν οι γονείς του Παναγιώτη-Ραφαήλ στην ανάρτησή τους.

Ο μέσος όρος διάρκειας της παραμονής του 18 μηνών αγοριού στη Βοστόνη υπολογίζεται σε 2 με 3 μήνες, με βάση τη νοσηλεία ανάλογων περιστατικών.

Υπενθυμίζεται ότι, σύμφωνα με τον απολογισμό της καμπάνιας για τον Παναγιώτη-Ραφαήλ από το σωματείο για τη φροντίδα των ατόμων με νευρομυικές παθήσεις, MDA Ελλάς, σε περίπου έναν μήνα, από τις 27/09/2019 έως τις 31/10/2019, συγκεντρώθηκε το ποσό των 3.681.100,15 ευρώ.

Πηγή: protothema.gr

The post Το ταξίδι της ελπίδας στη Βοστόνη για τον μικρό Παναγιώτη-Ραφαήλ ξεκίνησε appeared first on Thessalikipress.gr | Η εβδομαδιαία εφημερίδα της Θεσσαλίας τώρα ONLINE.

Τη βαθιά ευγνωμοσύνη του για την ευαισθητοποίηση του κόσμου σχετικά με τη συγκέντρωση του αναγκαίου ποσού για τη μεταφορά του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ από τη Χαλκίδα στη Βοστώνη των ΗΠΑ, με ειδικό αεροπλάνο – ασθενοφόρο, εξέφρασε ο πατέρας του παιδιού, Γιώργος Γλωσσιώτης.

Μιλώντας την Τετάρτη στο κεντρικό δελτίο ειδήσεων του Star Κεντρικής Ελλάδας, ο κ. Γλωσσιώτης σημείωσε πως τα χρήματα που είχαν συγκεντρωθεί στον ειδικό λογαριασμό το πρωί της Τετάρτης 23 Οκτωβρίου ήταν 3.100.000 ευρώ.

The post Συγκινεί ο πατέρας του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ: Οι δωρεές ήταν από 1 έως και 40.000 ευρώ appeared first on Thessalikipress.gr | Η εβδομαδιαία εφημερίδα της Θεσσαλίας τώρα ONLINE.

Αυτούς που συνεπάγεται η γονιδιακή θεραπεία στην οποία θα υποβληθεί ο 18μηνών ασθενής αν όλα πάνε κατ´ ευχήν μετά τη διενέργεια των ειδικών γονιδιακών εξετάσεων που ουσιαστικά θα δώσουν το «πράσινο φως» για την πρωτοποριακή «στόχευση» του ελαττωματικού γονιδίου που ευθύνεται για τη νόσο. Σημειώνεται πως τα χρήματα τα διαχειρίζεται το Σωματείο Φροντίδας Ατόμων με Νευρομυϊκές παθήσεις, MDA, με το οποίο άλλωστε η οικογένεια Γλωσσιώτη έχει συμφωνήσει πως, αν ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ δεν θα τα χρησιμοποιήσει, αυτά θα διατεθούν για τους σκοπούς της εταιρίας.

Ο Παναγιώτης-Ραφαήλ διαγνώστηκε με Νωτιαία Μυική Ατροφία σε ηλικία περίπου ενός μήνα. Έκτοτε λαμβάνει ενέσιμη θεραπεία για τη νόσο -πρόκειται για την πρώτη θεραπεία που εγκρίθηκε από τους αρμόδιους φορείς ελέγχου φαρμάκων, δηλαδή FDA για τις ΗΠΑ και EMA για Ευρώπη, για τη Νωτιαία Μυική Ατροφία, είναι το ολιγονουκλεοτίδιο nusinersen. Αυτή κοστίζει περίπου 1εκατ. ευρώ για τέσσερα χρόνια χορήγησής της.

Σε ό,τι αφορά τη γονιδιακή θεραπεία (Zolgensma), αυτή έλαβε έγκριση από τον Αμερικανικό φορέα έγκρισης φαρμάκων (FDA), τον περασμένο Μάιο, ενώ στην Ευρώπη δεν έχει εγκριθεί ακόμη από τον αντίστοιχο φορέα, ΕΜΑ. Στη γονιδιακή θεραπεία είναι σημαντικό ότι οι ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις, για να υποβληθούν σε αυτή, πρέπει να μην υπερβαίνουν τους 24 μήνες. Κι αυτός ήταν ένας από τους παράγοντες που είχε κινητοποιήσει την οικογένεια Γλωσσιώτη η οποία (αισθανόταν ότι) έδινε μάχη με τον χρόνο τους τελευταίους δυο μήνες που προσπαθούσε να αποκτήσει πρόσβαση στη νέα θεραπεία, ώστε να προλάβει ο μικρός μαχητής να υποβληθεί σε αυτήν μέσα στους επόμενους έξι μήνες.

Αυτήν η πρόσβαση «άνοιξε» επίσημα χθες μετά τη συνάντηση στο υπουργείο Υγείας του υπουργού κ. Βασίλη Κικίλια και των εκπροσώπων της φαρμακευτικής εταιρίας Avexis, οι οποίοι ταξίδεψαν από την Ελβετία στη χώρα μας ανταποκρινόμενοι στην πρόσκληση του Έλληνα υπουργού για να συζητήσουν το ενδεχόμενο διαπραγμάτευσης της τιμής. Σημειώνεται πως η εταιρία Avexis η οποία θα αντιπροσωπεύει τη γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη, όταν αυτή λάβει έγκριση, ανήκει στον όμιλο της Novartis.

«Βρισκόμαστε σε επικοινωνία με το ελληνικό Υπουργείο Υγείας προκειμένου να διευκολυνθεί η πρόσβαση του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ στην πρωτοποριακή μας θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία. Σε αυτό το πλαίσιο, κατόπιν πρόσκλησης του Υπουργού Υγείας κυρίου Βασίλη Κικίλια, πραγματοποιήσαμε σήμερα συνάντηση στην Αθήνα, στην οποία συζητήθηκαν οι παράμετροι της θεραπείας του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ στις ΗΠΑ, όπου έχει εγκριθεί η χορήγησή της. Ως εταιρία δεσμευόμαστε ότι θα επισπεύσουμε κάθε διαδικασία για την υποστήριξη του μικρού ασθενούς και της οικογένειάς του» ανέφερε η θυγατρική της Novartis σε ανακοίνωσή της χθες μετά το πέρας της συνάντησης.

Την επίσπευση της διαδικασίας είχε στόχο και η ηγεσία του υπουργείου Υγείας. Από τη στιγμή που συνάντησε τον πατέρα του Παναγιώτη-Ραφαήλ ο υπουργός Υγείας, πριν από περίπου έναν μήνα, είχε δεσμευτεί πως θα συνδράμει στον αγώνα τους να μεταβεί το παιδί στις Ηνωμένες Πολιτείες και να υποβληθεί στη γονιδιακή θεραπεία.

Όταν οι αιτήσεις της οικογένειας Γλωσσιώτη για τη μετάβαση με έξοδα του ΕΟΠΥΥ απορρίφθηκαν από το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο (ΑΥΣ) του ΕΟΠΥΥ, η οικογένεια Γλωσσιώτη αποδύθηκε σε έναν τεράστιο αγώνα ευαισθητοποίησης της ελληνικής κοινωνίας για τον μικρό τους Παναγιώτη-Ραφαήλ. Τιτάνια ήταν και η προσπάθεια του υπουργού Υγείας να στηρίζει τον μικρό ασθενή και τον αγώνα της οικογένείας του και να αναζητεί διόδους επικοινωνίας με την εταιρία και το ιδιωτικό νοσηλευτικό κέντρο. Υπενθυμίζεται ότι η ηγεσία του υπουργείου Υγείας δεν μπορούσε σε θεσμικό επίπεδο να εγκρίνει τη θεραπεία του παιδιού στο εξωτερικό, εφόσον είχε απορριφθεί από το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο.

«Σέβομαι ως Υπουργός Υγείας και ως γιατρός το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο. Είναι επιστήμονες και κάνουν τη δουλειά τους. Τους σέβομαι απολύτως, τους σεβόμαστε ως κυβέρνηση. Αλλά υπάρχει και ο ανθρώπινος παράγοντας. Είχαμε υποσχεθεί στους γονείς του παιδιού ότι σε ανθρώπινο επίπεδο θα κάνουμε ό,τι είναι δυνατόν», δήλωσε χτες χαρακτηριστικά ο κ. Κικίλιας. Πρόσθεσε μάλιστα πόσο σημαντικό ρόλο διαδραμάτισε η ελληνική κοινωνία. «Έβαλε πλάτη, η ελληνική κοινωνία έβαλε πλάτη. Μετά παρεμβήκαμε σε ανθρώπινο επίπεδο, στα πάσης φύσεως διαδικαστικά στο εσωτερικό, στο εξωτερικό, με την εταιρεία που προμηθεύει το φάρμακο, με τις διαβουλεύσεις που πρέπει να γίνουν και τις οποίες από εδώ και πέρα αναλαμβάνει η MDA Ελλάς» τόνισε ο κ. Κικίλιας.

Από την πλευρά του, ο πατέρας του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ, έμπλεος συγκίνησης, το απόγευμα της Δευτέρας και μετά την ολοκλήρωση της διαπραγμάτευσης δήλωσε τις θερμές ευχαριστίες του προς όλους τους Έλληνες και ιδίως τον πρωθυπουργό και τον υπουργό Υγείας για όλα όσα έκαναν. «Μόλις ενημερώθηκα από τον Υπουργό ότι τελείωσαν τα διαδικαστικά για τη μετάβαση του παιδιού στην Βοστόνη, όλα πήγαν καλά. Θέλω να ευχαριστήσω τον ελληνικό λαό και τον κυπριακό λαό που το πρόβλημα του παιδιού μου έγινε και δικό τους πρόβλημα. Ευχαριστώ την Κυβέρνηση, τον Υπουργό και τον Πρωθυπουργό που ευαισθητοποιήθηκαν και έδωσαν λύση. Κατανοώ την απόφαση του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου. Η ευθύνη είναι 100% δική μας» ανέφερε ο κ. Γλωσσιώτης, κατά τη σύντομη ομιλία του, μετά την ολοκλήρωση των συζητήσεων και των διαπραγματεύσεων του υπουργείου Υγείας για το παιδί του.

Πηγή:protothema.gr

The post «Πράσινο φως» για το ταξίδι ζωής στη Βοστώνη για το μικρό μαχητή Παναγιώτη-Ραφαήλ appeared first on Thessalikipress.gr | Η εβδομαδιαία εφημερίδα της Θεσσαλίας τώρα ONLINE.

Αφορμή αποτέλεσε η για δεύτερη φορά απόρριψη από το Ανώτατο Υγειεονομικό Συμβούλιο (ΑΥΣ) του αιτήματος των γονέων του Παναγιώτη-Ραφαήλ να βρεθούν τα χρήματα για να μεταβεί σε νοσοκομείο των Ηνωμένων Πολιτειών και να υποβληθεί σε συνδυαστική θεραπεία.

Αρχικά ο υπουργός Υγείας υπενθυμίζει ότι το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο, που είναι το θεσμοθετημένο ανεξάρτητο όργανο και στελεχωμένο από κορυφαίους επιστήμονες, έχει εγκρίνει και καλύπτει πλήρως τη φαρμακευτική αγωγή που χορηγείται στο παιδί, ύψους 1 εκατ. ευρώ επισημαίνοντας ότι το αγόρι παρουσιάζει μικρή βελτίωση.

Στη συνέχεια εξηγεί ο κ. Κικίλιας ότι οι γονείς του μικρού παιδιού πληροφορήθηκαν για μια νέα γονιδιακή θεραπεία, που χορηγείται πρόσφατα στις ΗΠΑ αλλά δεν έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και ζήτησαν από το ΑΥΣ τη μετάβαση του μικρού ασθενούς στην άλλη πλευρά του Ατλαντικού για να υποβληθεί σε συνδυαστική θεραπεία.

Ο υπουργός Υγείας σημειώνει ότι το ΑΥΣ έλαβε γνωματεύσεις από τους πλέον έγκριτους ειδικούς επιστήμονες, έθεσε το θέμα σε διεθνές Συνέδριο, ερεύνησε τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα στοιχεία δεν συνηγορούν υπέρ της συνδυαστικής χορήγησης των δύο θεραπειών.

Επιπλέον, το Υπουργείο Υγείας απευθύνθηκε και στην παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου της νέας γονιδιακής θεραπείας, την οποία αιτούνται οι γονείς και η απάντηση της εν λόγω εταιρείας είναι ότι αδυνατεί να πιστοποιήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπευτικής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν άλλη θεραπεία, όπως στην περίπτωση του μικρού Παναγιώτη Ραφαήλ.

«Συνεπώς, ακολουθούμε τις αποφάσεις του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου και τις γνωματεύσεις των κορυφαίων ιατρών. Το ζήτημα είναι επιστημονικό, όχι οικονομικό, καθώς υπάρχουν περιπτώσεις που το ΑΥΣ έχει εγκρίνει και θεραπείες που φτάνουν τα 5 εκατ. ευρώ, όταν οι επιστήμονες έτσι έκριναν» τονίζει ο Βασίλης Κικίλιας και υπογραμμίζει: «Σεβόμαστε απόλυτα την αγωνία της οικογένειας, αλλά επίσης διαβεβαιώνουμε ότι έχει γίνει και γίνεται κάθε δυνατή προσπάθεια, σε επιστημονικό επίπεδο, για να βοηθηθεί ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ».

Πηγή: protothema.gr

The post Ο Υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας έδωσε διευκρίνισεις σήμερα σχετικά με την υπόθεση του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ appeared first on Thessalikipress.gr | Η εβδομαδιαία εφημερίδα της Θεσσαλίας τώρα ONLINE.